国内流行病学资料显示，我国癫痫的患病率在4‰~7‰，我国活动性癫痫的患病率为4.6‰，年发病率30/10万人¹。据此估算，我国癫痫患病人数近1000万，640万活动性癫痫的患者，同时每年新发患者30万左右¹。

目前癫痫治疗主要以控制癫痫发作为首要目标，药物治疗是核心手段，如果药物无效，医生会调节剂量、换药加药或者换其他疗法，如生酮饮食等。虽然目前癫痫患者已有多种治疗选择，但仍有30%的患者无法通过现有的治疗方式得到很好的控制²。

1. 中国抗癫痫协会. 临床诊疗指南. 癫痫病分册[J]. 人民卫生出版社, 2023.
2. Privitera M, Richy FF, Schabert VF. Indirect treatment comparison of cenobamate to other ASMs for the treatment of uncontrolled focalseizures [J]. Epilepsy Behav. 2022, 126: 108429.

阻塞性睡眠呼吸暂停和发作性睡病是导致日间过度思睡的两种主要原因。发作性睡病的患病率比较低，约0.034%，在我国和其他国家被列为罕见病。

成人阻塞性睡眠呼吸暂停的总患病率为3.93%²，中国的 OSA患者高达1.76亿，是世界上 OSA 患者数最多的国家。

日间过度思睡严重影响着人们的日常生活和健康状态，可造成生活质量、工作能力的下降，增加心血管病、糖尿病、心理健康问题和肥胖等健康风险，还会增加工作场所和公共交通的意外风险。

目前针对日间过度思睡的治疗手段仍有局限性。

发作性睡病常见的治疗方案为药物治疗，但在中国用于治疗发作性睡病的药物选择有限、可及性差。临床上仍亟待用于治疗日间思睡的创新产品以满足中国广大患者的需求。

对于阻塞性睡眠呼吸暂停合并日间过度思睡的患者，尽管指南推荐持续气道正压通气（CPAP）是目前的一线治疗方案⁴，但是患者普遍存在 CPAP 不耐受，依从性差等问题。此外有大量阻塞性睡眠呼吸暂停患者接受 CPAP 治疗后仍残留日间过度思睡。

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3. Benjafield, Adam V et al. “Estimation of the global prevalence and burden of obstructive sleep apnoea: a literature-based analysis.” The Lancet. Respiratory medicine vol. 7,8 (2019): 687-698. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30198-5.
4. 成人阻塞性睡眠呼吸暂停多学科诊疗指南[J]. 中华医学杂志, 2018, 98(24).

据研究统计，全球范围内约有10%-30%的人口存在失眠症状，而且女性患病率比男性略高²。

失眠严重损害患者的身心健康，影响患者的生活质量，甚至诱发交通事故等意外而危及个人和公共安全，对个体和社会都构成严重的负担³。

目前针对失眠的治疗手段仍有局限性。慢性失眠，首选的治疗方法为认知行为治疗（Cognitive Behavioral Therapy for Insomnia, CBTI）。如果患者积极配合，有效率可以达到80%左右，其疗效优于药物。但由于认知行为治疗需要患者积极配合，因此实际使用的患者有限，更多患者会选择服用失眠药物。目前已上市的失眠药物种类较多，但大多存在依赖性，耐药性等问题，仍有很大的未满足需求。

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帕金森病带来巨大的社会和医疗负担：我国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。到2030年，我国帕金森病患病人数将上升到500万人，几乎占全球患者的50%²。

帕金森病给患者带来诸多负面影响，降低生活质量、降低日常生活活动能力、降低工作时间和效率、增加情绪障碍风险、增加就诊和住院次数、增加经济负担；同时增加照料者负担及增加卫生系统负担^3-9。

目前应用的帕金森病治疗手段，无论药物或手术，只能改善症状，不能阻止病情的发展，更无法治愈²。左旋多巴是治疗帕金森病的标准疗法，但胃排空延迟、食用高蛋白食物等原因会导致左旋多巴吸收不稳定^2，10-11。且随着疾病的进展和左旋多巴长期使用，患者在“开”（症状控制充分）和“关”（症状控制不充分，即运动和/或非运动症状出现或恶化，并导致功能障碍）之间波动，尽管医生会建议患者优化药物剂量和口服时间并添加辅助治疗，但这种“关”的现象仍会普遍存在^2，11-12。

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根据2016年全球疾病负担（Global Burden of Diseases, GBD）研究，偏头痛是第二大常见的神经系统失能性疾病。我国1/7的偏头痛病人可有先兆症状。2009年的流行病学调查显示我国18~65岁人群偏头痛年患病率为9.3%¹。

我国偏头痛的诊断和治疗仍然存在较大不足，病人就诊率仅为52.9%，医师正确诊断率仅为13.8%¹。

偏头痛的药物治疗分两个维度：一是针对急性发作时缓解疼痛的治疗；一是针对慢性反复头痛的预防性治疗。目前药物治疗存在响应不足、长期服用止痛药会导致头痛慢性化和存在药物过度使用性头痛的风险。

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国际疼痛学会神经病理性疼痛特别兴趣小组（NeuPSIG）认为神经病理性疼痛患病率约为3.3%-8.2%。另一项来自欧洲的研究资料显示，一般人群的神经病理性疼痛患病率高达8.0%¹。

痛性糖尿病周围神经病变是糖尿病最常见的慢性并发症，16%的糖尿病病人受其影响。据推算，我国约2200万病人受痛性糖尿病周围神经病变困扰。带状疱疹后神经痛也是一种常见现象，年发病率为3.9-42.0/10万。三叉神经痛是临床常见的颅神经疾病，患病率为182人/10万，多发生于成年及老年人，高峰年龄在48-59岁²。

神经病理性疼痛常与睡眠障碍、焦虑、抑郁相关，严重影响患者生活质量，给社会带来巨大的经济负担。

以我国带状疱疹后神经痛患者为例，每位患者因带状疱疹后神经痛年均自付费用达16873元，因生产力损失年均间接损失达28025元²。

神经病理性疼痛的治疗原则是多维度、个体化、阶梯化的多学科联合诊治。其全程管理通常需要多学科的合作，包括疼痛专家、神经学家、康复医师、心理学家、社会工作者等。基于评估结果和团队讨论，制定个性化的疼痛管理计划，包括药物治疗、物理治疗、微创介入治疗、心理治疗、认知行为疗法、康复训练、手术治疗等多维度综合治疗手段。但由于神经病理性疼痛的机制复杂，导致临床上慢性神经病理性患者治疗不充分，甚至出现不恰当的治疗³。同时用于治疗神经病理性疼痛的药物有限，而这些药物带来的不良反应往往会加重症状本身。

1. 神经病理性疼痛诊疗专家组. 神经病理性疼痛诊疗专家共识[J]. 中国疼痛医学杂志, 2013, 19(12): 705-710. DOI: 10.3969/ j.issn. 1006-9852. 2013. 12. 001.
2. 周围神经病理性疼痛诊疗中国专家共识[J]. 中国疼痛医学杂志, 2020, 26(5): 321-328. DOI: 10.3969/ j.issn. 1006-9852. 2020. 05. 001.
3. 国家疼痛专业质控中心神经病理性疼痛专家组, 段宝霖, 樊碧发, 冯开儒, 冯智英, 傅志俭, 何睿林, 黄佑庆, 李君, 刘广召, 刘起颖, 罗芳, 马锐, 申文, 孙涛, 陶高见, 陶蔚, 魏建梅, 吴大胜, 夏令杰, 夏明, 肖礼祖, 许丽媛, 杨东, 姚鹏, 张达颖, 郑拥军, 朱谦. 神经病理性疼痛评估与管理中国指南(2024版)[J]. 中国疼痛医学杂志, 2024, 30(1): 5-14. DOI: 10.3969/ j.issn. 1006-9852. 2024. 01. 003.

全球约有5000万人患有阿尔茨海默病或相关痴呆症。预计到2050年，这一数字将增加到约1.5亿。病情对患者、家庭和社会经济构成巨大负担。据估算全球阿尔茨海默病和其他痴呆症的总年度成本估计超过1万亿美元³。

随着人口老龄化的发展，阿尔兹海默病成为一个全球性的健康问题，对个人、家庭和整个社会都有巨大的影响。但截止目前治疗阿尔茨海默病的手段十分有限，治疗药物只能暂时性地缓解症状，无法停止或逆转病情的发展，主要原因在于阿尔兹海默病是一个复杂多因素的疾病，其发病原因由遗传和外部环境的作用共同导致。在巨大的疾病负担面前，针对阿尔兹海默病的病因学和可控危险因素研究成为神经科学的热点研究议题。

1. Lane C A, Hardy J, Schott J M. Alzheimer's disease[J]. European Journal of Neurology, 2018, 25(1): 59-70.
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我国约有2300万 ADHD 患者，ADHD 造成沉重的疾病负担。全球儿童发病率约为7.2%，60%~80%可持续至青少年期，50.9%持续为成人 ADHD 。我国儿童 ADHD患病率为6.26%，约2300万人，但就诊率仅10%左右¹。

ADHD 导致患者学业不佳、生活质量受损、意外伤害、过早死亡和自杀、犯罪和违法行为、情感和社交障碍、物质使用障碍的风险增加，造成沉重的疾病负担³。ADHD 现有治疗包括非药物治疗和药物治疗¹。但药物潜在的滥用和依赖、长期使用生长发育抑制、自杀及心血管事件等安全性风险限制了药物的应用^1,4-6。目前ADHD 儿童/青少年12个月药物治疗的不依从率高达36%~90.2%⁷。除药物治疗外，神经调控等新兴的前沿治疗技术也被探索性用于治疗 ADHD^8-9。

1. 中华医学会儿科学分会发育行为学组. 中华儿科杂志, 2020, 58(3): 188-193.
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4. LABEL-ADHANSIA XR (methylphenidate hydrochloride) extended-release capsules, for oral use.
5. Posner J, et al. Lancet. 2020 Feb 8; 395(10222): 450-462.
6. 盐酸托莫西汀胶囊说明书.
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8. 徐瑾姣, 等. 中国现代医生. 2023, 61(23): 124-27.
9. Rubia K, et al. Cells. 2021 Aug 21; 10(8): 2156.

抑郁症患病率高、疾病负担沉重。在我国，抑郁症的终身患病率高达3.4%²，12个月患病率2.1%²。全球疾病负担研究的结果显示，抑郁障碍导致的伤残生命年（Year Lived with Disability, YLDs）位居所有疾病第二位³。

目前抑郁症常见的治疗方式有药物治疗、心理治疗和脑刺激疗法。药物疗法作为临床最常用的治疗手段，仍存在巨大的未满足医学需求。研究显示，患者在接收抗抑郁药治疗后往往需要数周时间才能起效；抑郁症患者中有20-30%经两种以上抗抑郁药足量足疗程治疗后仍无效或效果不佳；抑郁症患者发生自杀企图或自杀的风险显著高于普通人群，终生自杀风险为6%；抑郁症是一种高复发率的疾病，复发率高达50-85%，其中50%的患者疾病发生后2年内复发。

1. 美国精神医学学会. 精神障碍诊断与统计手册. 案头参考书. 第5版.
2. Huang Y, Wang Y, Wang H, Liu Z, Yu X, Yan J, et al. Prevalence of mental disorders in China: a cross-sectional epidemiological study. Lancet Psychiatry. 2019; 6(3): 211-24.
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世界卫生组织估计，全球精神分裂症的终生患病率3.8‰~8.4‰；一项全国流行病学研究结果显示，我国精神分裂症终生患病率为0.6%²。精神分裂症的高住院率和高致残率是导致患者贫苦和其家庭返贫的直接原因。此外，有危害生命与财产行为的精神分裂症患者还会带来社会安全问题¹。

1950年代抗精神病药物进入临床使用给精神分裂症患者提供了治疗与康复的机会。但迄今为止，其远期预后结局仍无满意的改观，还存在巨大的未满足需求：如患者服药的依从性差，第一次发作患者中有60%服药依从性差，74%的精神分裂症患者在用药的一年半内中断药物治疗；患者服药后产生不良反应，如体重、血糖血脂增加；超过50%的患者在康复过程中因“病耻感”出现新的问题或新的症状；药物对认知损害的疗效不理想，影响社会功能恢复¹。

1. 赵靖平; 施慎逊. 中国精神分裂症防治指南(第二版).
2. Huang Y, Wang Y, Wang H, Liu Z, Yu X, Yan J, et al. Prevalence of mental disorders in China: a cross-sectional epidemiological study. Lancet Psychiatry. 2019; 6(3): 211-24.